江苏省重大疾病药物靶标国际合作联合实验室主要工作任务是加强国际合作，深度融入全球重大疾病药物靶标研究创新网络。围绕国际医药领域大科学问题，拓展与国际一流高校及研究机构的合作机制，推荐优秀科学家在国际重要学术组织任职，强化高水平国际科技合作，营造全景式国际化科研环境

在国际交流合作基础上，针对神经精神疾病、心脑血管疾病、恶性肿瘤等重大疾病病理形成过程中的关键分子事件，展开疾病发病机制研究、结合“医学+X”各学科交叉新技术，探寻有效药物靶点、促进新药研发、推动临床转化和产业化。

1）以重大疾病临床科学问题为导向，利用生命科学基础研究中发现的新规律与复杂分子机制，探寻重大疾病药物新靶标；

2）采用现代新药研究新技术和新方法，开展重大疾病药物新靶标的体内外药理学验证及安全毒理学评价；

3）针对药物新靶标，结合化学生物学等学科交叉理念，研发微量、快速、准确的新型药物筛选模型；

4）围绕药物新靶标，建立符合新药研发需求和国际规范的抗神经精神系统疾病、抗心脑血管疾病、抗恶性肿瘤新药药效学评价新模型和技术；

5）搭建国际交流学术平台，促进具有自主知识产权的新药研发，进一步推进其临床医学转化和产业化。